Megjelent - 2023. május 24., 09:45 AM (GMT+2 )
A PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ:PTCT) jelentős stratégiai lépésként bejelentette a génterápiás preklinikai és korai kutatási programjainak megszüntetését. Ez a lépés egy nagyobb stratégiai portfólió-prioritizáció része, amelynek során a vállalat erőforrásait a csővezeték azon területeire összpontosítja, amelyek jelentős megtérülést ígérnek a befektetéseknek és a nagymértékben kielégítetlen orvosi szükségletekkel rendelkező betegek számára átalakító terápiáknak.
A génterápiás programok leállításáról szóló döntés a PTC 2023-ra várhatóan mintegy 15%-os csökkenést eredményez a PTC fennmaradó működési költségeiben (OPEX). A vállalat azt is jelezte, hogy e döntés következtében létszámcsökkentésre kerül sor, amelyet a megfelelő munkaügyi szabályozásokkal összhangban hajtanak végre.
E programok leállítása ellenére a PTC továbbra is elkötelezett az Upstaza, az első jóváhagyott, közvetlenül az agyba beadott génterápia globális fejlesztése és forgalmazása mellett. Ez a termék a PTC génterápiában elért úttörő eredményeinek bizonyítéka.
A megszüntetett génterápiás programok között szerepelnek a Friedreich-taxiára és az Angelman-szindrómára vonatkozó preklinikai stádiumban lévő programok, valamint számos más, a preklinikai fejlesztés különböző szakaszaiban lévő, ritka, nagy gyógyszerszükségletű CNS- és szemészeti rendellenességeket célzó program. Bár ezeket a programokat leállították, a PTC kifejezte szándékát, hogy együttműködik más felekkel annak biztosítása érdekében, hogy ezek a terápiák a jövőben is a betegek javát szolgálhassák.
Az újbóli összpontosítás részeként a PTC a saját splicing platformjára, valamint más CNS és metabolikus rendellenességekre fog összpontosítani, amelyek kihasználják differenciált és innovatív tudományos szakértelmét. Dr. Matthew Klein, a PTC vezérigazgatója bizalmát fejezte ki, hogy a vállalat képes lesz hosszú távú növekedést és sikert elérni azáltal, hogy más innovatív és differenciált tudományos platformjait helyezi előtérbe.
Kapcsolódó hír, hogy a PTC Therapeutics azt is bejelentette, hogy Emily Hillt, a vállalat pénzügyi igazgatóját felmentették feladatai alól, és távozik a szervezetből.
A PTC Therapeutics egy tudományvezérelt, globális biofarmáciai vállalat, amely olyan klinikailag differenciált gyógyszerek felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít, amelyek a ritka rendellenességekben szenvedő betegek javát szolgálják. A vállalat küldetése, hogy hozzáférést biztosítson a legjobb minőségű kezelésekhez a kevés vagy semmilyen kezelési lehetőséggel nem rendelkező betegek számára. A PTC erős tudományos és klinikai szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját használja fel arra, hogy a terápiákat a betegekhez juttassa, ezáltal maximalizálva az értéket valamennyi érdekelt fél számára.
.png)
